젬백스 , 내달 PSP 임상2상 탑라인 결과발표…관련업계 주목

젬백스가 17년 연구끝에 신경퇴행성 질환 치료제 'GV1001'과 관련, 진행성 핵상마비(이하 PSP) 적응증에 대한 임상 2상 탑라인 결과를 발표한다.

20일 바이오업계에 따르면 젬백스는 다음달 캐나다에서 PSP에 대한 임상 2상 탑라인을 발표할 계획인 것으로 알려졌다. 최근 김상재 젬백스앤카엘 회장은 한 매체와의 인터뷰를 통해 "GV1001의 17년 연구가 결실을 맺는다면 3년간 20조원의 시장을 독식할수 있다"며 "이는 다국적 제약사들의 기술도입 제안서를 기초로 산정된 시장규모"라고 밝힌 바 있다.

PSP는 희귀 중추신경 퇴행성 질환으로 보행장애와 언어장애, 균형상실, 파킨슨증후군 등의 증상이 동반된다. 최근에는 조 바이든 미국대통령의 증상이 PSP 초기가 아니냐는 의심이 제기되면서 PSP는 시장에 더 잘 알려지기도 했다. 현재까지 치료약은 없으며 발병 후 3년에서 5년사이 100% 사망율을 보이고 있다. 

당초 GV1001은 췌장암 치료제로 임상을 시작했다. 이후 임상과정에서 환자에게 염증반응이 나타나지 않는 점이 발견해 전립선암과 치매(항노화 연구)로도 확장했다. 

젬백스 측은 "당시 임상에 참여한 환자 중 파킨슨 병을 동반한 치매환자가 있었는데 이를 통해 GV1001이 PSP에 효능이 있다는 것을 알게됐다"며 "실제 응급임상을 허가받아 투약결과 휠체어에 의존하던 PSP 환자가 스스로 일어나는 결과를 보여 점차 확신이 생겼다"고 말했다. 

젬백스의 PSP 임상 2상은 78명 규모로 3년간 진행됐다. 서울대병원과 서울대분당병원, 서울보라매명원, 경희대병원, 삼성병원 등 5개 기관에서 실시했으며, 이달 마지막 환자의 투약을 끝으로 종료됐다. 

젬백스 측은 이번 임상결과에 따라 식약처에 조건부 판매 허가를 신청할 방침이다.   

젬백스의 한 고위 관계자는 "PSP가 희귀질환 인데다 치료제가 없다보니 품목허가 가능성도 높을것으로 보고 있다"며 "이와는 별개로 임상 3상도 진행할 예정"이라고 강조했다.